艾曲波帕/艾曲博帕的治疗时间因队列而异

　　抗胸腺细胞球蛋白和环孢菌素作为标准免疫抑制剂给药。连续入组的人群实施了三种艾曲波帕（艾曲博帕）给药方案。参加者进行了评估，包括连续的骨髓活检，血细胞计数和健康状况调查表。在马里兰州贝塞斯达的哈特菲尔德临床研究中心进行了评估。在一个患者亚组中进行了药代动力学评估。2岁或2岁以上且未曾治疗严重再生障碍性贫血的患者1符合条件。在入选研究前12周内进行Fanconi贫血，严重肝功能不全或细胞遗传学检查显示克隆性骨髓病证据的受试者被排除在外。

　　从2012年6月至2015年11月，所有符合条件的患者均入组。按照先前所述的方法使用马抗胸腺细胞球蛋白和环孢霉素艾曲波帕在12岁或以上的患者中每天以150mg的剂量给药，在6至11岁的患者中每天以75mg的剂量给药，剂量为2.5，2至5岁的患者每天每公斤体重mg。东亚或东南亚地区的参与者服用了艾曲波帕剂量的50％，因为在该族裔人群中观察到的药代动力学差异，导致艾曲波帕暴露量更高。 艾曲波帕的治疗时间因队列而异。

　　主要疗效终点是在6个月时完全缓解。主要的安全终点是治疗开始后6个月的安全性。次要终点包括3个月，6个月和每年随访时的部分和总体血液学反应；生存自我报告的健康结果；复发;阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）;克隆进化，这被定义为与骨髓增生异常综合征或急性髓性白血病一致的新的克隆细胞遗传异常或骨髓特征改变。

　　血液学反应是根据我们先前发表的研究定义的，分类如下：完全反应的定义是：绝对嗜中性白血球计数至少为1000/立方毫米，血红蛋白水平至少为10g/分升，血小板计数为每立方毫米至少100,000（必须同时满足所有三个标准）；无反应的定义是严重符合再生障碍性贫血的卡米塔标准的血细胞计数。部分反应定义为不再满足严重再生障碍性贫血标准但又不符合完全反应标准的血球计数。总体缓解率对应于部分缓解或完全缓解的患者比例。

　　每个样本的样本量都是根据Simon的两阶段“ minimax”设计计算得出的，以检验无效假设，即6个月完全缓解率（主要终点）为10％或更低，而6个月完全缓解率为6％。在0.05显着性水平和80％功效下，一个月的完全缓解率为30％或更高。根据我们机构中与马抗胸腺细胞球蛋白加环孢菌素相关的三十年历史完全缓解率估算出10％的发生率。

　　根据意向性治疗原则分析了主要终点；在六个月前退出的患者被认为没有反应。为了补偿早期退出，并允许有足够数量的患者评估次要终点，同时保持主要终点的统计功效，我们采用了以下队列样本量的上限：队列1的31名参与者，队列2中的33个队列和队列3中的31个队列。分别对每个队列的结果进行主要终点分析。将每个队列以及所有队列中的次要和探索终点与102例既往接受马抗胸腺细胞球蛋白加环孢菌素治疗的患者进行历史比较，他们参加了我们两项最新临床试验之一的随机对照组。所有患者的中位随访时间为703天，存活患者的中位随访时间为713天。完全下摆率的主要功效终点现在对于患者的病情治疗还是非常不错的，现在比较是推荐印度版的仿制药购买，非常便宜实惠，更多详情可咨询下方微信。