因胃肠间质瘤（GIST）分子机制较为明确，其相关药物治疗效果确切，已成为实体瘤靶向治疗的标杆，目前处于相对成熟的阶段。然而，GIST领域仍有很多疑问有待于解决，近来来，在所有研究者的共同努力下，取得了一些列的进展：1）辅助治疗。AIO研究结果，高危患者术后3年对比1年术后辅助治疗，研究结果发现3年辅助治疗显著延长5年OS和RFS。
2）晚期治疗。ENESTg1研究中Nilotinib挑战伊马替尼一线治疗地位，结果发现总体上Nilotinib并不优于伊马替尼，而在外显子9突变的患者中，其有效性甚至明显更差。GRID研究首次确立了晚期GIST的三线治疗地位，在伊马替尼、舒尼替尼治疗失败的GIST中瑞戈非尼可获得4.8月的中位PFS。
3）野生型GIST。对于无KIT或PDGFRA基因突变的GIST，也有Linsitinib等药物正在进行临床研究。此外，还有凡德他尼用于野生型GIST的II期临床研究，Crenolanib用于原发耐药突变D842V的GIST的II期研究，达沙替尼用于GIST一线治疗的II期研究等等一系列研究正在开展，我们也期待这些研究的结果为临床治疗带来更多的证据。
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