原发性骨髓纤维化（PMF）是一种BCR-ABL阴性的骨髓增殖性肿瘤，它们大多会以贫血、脾脏肿大、发热、乏力、盗汗等全身症状为主要临床表现。PMF的治疗，主要以改善贫血、缓解巨脾引起的相症状为主。目前，异基因造血干细胞移植是唯一可以用来治愈这种疾病的一种手段，此外，芦可替尼作为JAK-STAT抑制剂，对PMF的治疗疗效也非常显著。
达沙替尼是二代TKI，在2014年和2017年，Muhajir、Vigna E等人的研究发现，以骨髓纤维化为主要表现的慢性粒细胞白血病患者，随着达沙替尼的治疗，骨髓的纤维化程度逐渐减低，其中1例患者经过了4个月的达沙替尼治疗，骨髓活显示骨髓纤维化程度由初诊时的MF3降至MF1，提示达沙替尼对骨髓纤维化有一定的治疗效果。目前国内尚无达沙替尼用于治疗PMF的治疗，于是我们开展一项关于达沙替尼治疗原发性骨髓纤维化临床疗效和安全性的多中心、单臂、前瞻性临床研究。
达沙替尼治疗对PMF患者可以说是很有效果，疗效主要体现在缩脾、降低骨髓纤维化程度、改善患者生活质量等方面，随着纤维化程度的逆转，有望恢复骨髓造血，常见的不良反应多为1-2级，因药物不良反应中止治疗的患者较少达沙替尼可能成为PMF患者新的治疗选择。进一步的研究需继续扩大样本量，观察达沙替尼治疗PMF的远期疗效及安全性。
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