骨髓纤维化（MF）简称髓纤，是一种比较罕见的疾病。2011年11月美国FDA批准了鲁索替尼（jakavi）用于骨髓纤维化（MF）的治疗。2017年，鲁索替尼在我国上市，获批了同样的适应症，不锅仅针对中危或高危的患者。对于骨髓纤维化，鲁索替尼的起始剂量是根据患者的基线血小板计数。
两项随机的Ⅲ期研究(STUDY1和2)在MF患者中进行。在这两项研究中，根据国际工作组共识标准(IWG)，入组患者在肋缘下至少5厘米处可触及脾肿大，且存在中度(2个预后因素)或高危(3个或更多预后因素)风险。鲁索替尼的初始剂量是基于血小板计数的。血小板计数在100~200×10^9/L的患者每次15mg，每天两次；血小板计数大于200×10^9/L的患者每次20mg，每天两次。
根据耐受性和疗效对血小板计数在100~125×10^9/L之间的患者给予个性化剂量，最大剂量为20mg，每日两次；对于血小板计数在75~100×10^9/L之间的患者，每日两次，每次10mg；血小板计数在50~小于等于75×10^9/L之间的患者，每日2次，每次5mg。警告注意事项：血小板减少、贫血和中性粒细胞减少；感染风险：中断或停止鲁索替尼治疗后症状加重；非黑瘤皮肤癌；脂质参数增加。
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