多发性骨髓瘤(MM)是一种常见的难治性恶性疾病,患者如果不接受治疗,中位生存期仅为6个月。传统常规化疗的缓解率为40%-60%,完全缓解率低于5%,中位生存期短于3年,5年生存率仅为25%,10年生存率低于5%。来那度胺(瑞复美)是美国(Celgene)公司研发的第2代口服的免疫调节药物。适应于治疗多发性骨髓瘤和骨髓增生异常综合征的患者。
特别是在多发性骨髓瘤中,来那度胺发挥了不可替代的作用。临床试验显示,来那度胺是多发性骨髓瘤维持治疗的最佳选择。一项名为Myeloma XI的研究在新诊断的多发性骨髓瘤患者中,评估了来那度胺维持治疗对比观察的疗效差异。临床试验纳入1917名患者参与验,其中1137例患者被分配到来那度胺维持治疗组,834例患者进入观察组。中位随访31个月。
临床研究显示,来那度胺显著提高了新诊断MM患者的PFS,其三年生存率达到了78.6%。目前,来那度胺已在70多个国家地区上市,包括美国和欧洲,与地塞米松联用治疗复发性骨髓瘤。此外,来那度胺在美国、加拿大、瑞士、马来西亚以及以色列等地区获得了治疗输血依赖性贫血的适应症。
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