骨髓纤维化（ MF）是一种慢性骨髓增殖性肿瘤。约90%的MF患者有JAK2V617F突变或CALR或MPL基因突变。目前已获批用于治疗MF的唯一靶向药物芦可替尼/鲁索替尼对大部分患者有缩小脾脏、改善全身症状、逆转或稳定MF的疗效, 而不论患者是否有JAK2V617F突变。但芦可替尼治疗过程中会引发或加重贫血、血小板减少, 甚至导致减量或停药。因此寻找治疗效果更好、副作用更小的新型靶向药物势在必行。莫洛替尼是一种口服、小分子、高选择性JAK1/2激酶抑制剂, 一项Ⅰ /Ⅱ 期临床试验数据显示, 莫洛替尼可以使MF患者的脾脏体积缩小, 临床症状改善, 红细胞输注需求减少。
SIMPLIFY-1是一项随机、双盲、对比研究莫洛替尼与芦可替尼治疗JAK激酶抑制剂未经治的MF患者有效性和安全性的Ⅲ 期全球多中心临床试验, 为非劣效性研究。研究发现：（1）治疗24周时, 两组脾脏体积缩小≥ 35%的患者比例相似, 莫洛替尼组26.5%, 芦可替尼组29%, 莫洛替尼的缩脾疗效与芦可替尼达到非劣效性。（2）TSS减少≥ 50%的患者比例莫洛替尼组28.4%, 芦可替尼组42.2%, 莫洛替尼的疗效没有达到与芦可替尼的非劣效性标准, 可能是莫洛替尼和芦可替尼对诱发MF相关症状的细胞因子的抑制作用不同。（3）与芦可替尼相比, 莫洛替尼组患者的输血率、非输血依赖及输血依赖等临床指标有明显改善, 血红蛋白、血清铁和转铁蛋白饱和度等客观指标的改善也优于芦可替尼。
（4）莫洛替尼组在改善贫血方面有明显获益, 但芦可替尼组患者的疲乏症状却有明显改善, 提示引起疲乏的原因是多方面的, 而不仅仅是贫血。（5）两组的主要血液学不良事件为贫血和血小板减少, 但与芦可替尼相比, 莫洛替尼组患者较少出现贫血和血小板减少。外周神经病变（PN）是发生在用药初期的主要非血液学不良事件, 但两组均无患者因PN而停药。莫洛替尼组PN的发生率没有明显高于芦可替尼组。JAK激酶抑制剂导致PN的机制尚不清楚, 亦没有发现可能诱发PN的危险因素。
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