2018年年底,美国FDA扩大了艾曲波帕(Revolade)的适应症标签申请,支持该药物与标准免疫抑制治疗(IST)联用,用于再生障碍性贫血成人和两岁及以上儿科患者的一线治疗。艾曲博帕是美国数十年来针对新诊断重型再生障碍性贫血(SAA)患者的首个新疗法。
截止目前,艾曲博帕已获批多个适应症:(1)用于对其他药物无应答或不耐受的慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)成人患者血小板减少症的治疗;(2)用于对其他药物难治的SAA患者;(3)用于慢性丙型肝炎(CHC)患者血小板减少症的治疗,以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法;(4)用于对皮质类固醇、免疫球蛋白、脾切除术应答不足的1岁及以上ITP儿科患者血小板减少症的治疗。
此次批准是基于诺华根据合作研究和开发协议进行的试验结果分析。该研究显示,44%(95%CI 33,55)IST初治无效的再障患者在使用艾曲博帕联合标准IST治疗后6个月达到完全缓解,这比历史上仅使用标准IST治疗观察到的完全缓解率高出了近27%。6个月时,试验患者的总体反应率为79%(95%CI 69,87)。试验新数据显示,受试者接受药物治疗后出现了持续应答,对于接受6个月的艾曲博帕与马抗胸腺细胞球蛋白(h-ATG)和环孢菌素(CsA)、随后使用CsA维持治疗的患者,中位反应持续时间达到了24.3个月。
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