马法兰可用于多种肿瘤,在单一化疗及联合化疗中,为多发性骨髓瘤的首选药。对于不能进行造血干细胞移植的多发性骨髓瘤患者,MPT 方案(马法兰、泼尼松、沙利度胺)被认为是标准治疗方案。但随着来那度胺联合低剂量地塞米松治疗该类患者数据的不断出现,有必要比较一下这两种方案对该类患者的疗效。
该研究共纳入 1623 例患者,其中 535 例接受持续口服来那度胺联合地塞米松直至疾病进展,28 天为一个疗程;541 例接受 18 个 28 天疗程的来那度胺联合地塞米松(72 周);另外 547 例患者接受 12 个 42 天疗程的马法兰联合强的松及沙利度胺(MPT 方案,72 周)。主要终点是比较持续来那度胺联合地塞米松组与 MPT 组患者的无疾病生存期。研究结果表明,来那度胺联合地塞米松组、18 个 28 天疗程来那度胺联合地塞米松组、MPT 组患者的无疾病生存期分别为:25.5 个月、20.7 个月、21.2 个月。就次要疗效终点(中期分析总生存期)来说,来那度胺联合地塞米松优于 MPT 方案。
来那度胺联合地塞米松组、18 个 28 天疗程来那度胺联合地塞米松组和 MPT 组患者的 4 年总生存率分别为:59%,56%,51%。来那度胺联合地塞米松组患者的 3 级或 4 级不良反应发生率也低于 MPT 组。与 MPT 方案相比,来那度胺联合地塞米松组患者的血液学和神经系统毒性反应更少,第二血液肿瘤发生率更低,但感染的几率增加了。研究结果表明,对于不能接受干细胞移植治疗的新诊断多发性骨髓瘤患者,与马法兰联合泼尼松和沙利度胺方案相比,接受持续口服来那度胺联合地塞米松直至疾病进展可以显着提高患者的无疾病生存期,中期分析发现该方案也可以提高患者总生存期,来那度胺更有益于多发性骨髓瘤患者。
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