酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼（Imatinib）的出现，为胃肠间质瘤治疗打开了一扇门，目前已成为胃肠间质瘤患者的标准治疗方案，并将不能化疗的患者的平均生存时间延长到了5年以上。在服用伊马替尼的患者中，大约有25%的患者带瘤生存至正常的预期寿命。而且在辅助治疗中也发挥着重要作用，对于一手术切除的患者，伊马替尼可推迟复发。但有一点疑问，与单独手术相比，伊马替尼能像其他实体瘤辅助治疗一样增加胃肠间质瘤的治愈率吗？
目前公认伊马替尼（Imatinib）辅助能够延长GIST患者的无复发生存时间，但是无复发生存并不是治疗的最终目的。GIST能否被这种全身的系统治疗所治愈呢？或者换句话说，伊马替尼到底是抑制肿瘤细胞还是杀死肿瘤细胞？实验室数据把我们指向了更长的治疗时间。因为伊马替尼在体内外实验中均诱导GIST细胞进入静止期，这难免限制了我们治愈肿瘤的能力。
在Z9001试验中，伊马替尼（Imatinib）短期治疗（1年）显示GIST无治愈的可能。虽然复发率在上述3项试验停药后均有所增加，但治疗组总体生存并未存在差异。在XVIII2的随访中，3年治疗组总体生存优于1年治疗组，表明治疗效果却有提升。然而随着随访时间的延长，这种生存差异逐步缩小。来自PERSIST 5试验的一些早期数据显示，85例服用伊马替尼并有可评价肿瘤的GIST患者中，只有1例出现复发，而且这例复发患者存在PDGFRAD842V抗药突变。但这一结果仅能说明伊马替尼在5年内控制了进展期GIST的发展。
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