CAR-T细胞主要是表达引导T细胞靶向肿瘤细胞的受体，与TCR-T和TIL疗法相同，都是抽取患者的T细胞在体外培养扩增后再回输。目前CAR-T已经在B细胞淋巴瘤中取得了令人振奋的疗效。2017年，美国FDA批准诺华的CAR-T产品Tisagenlecleucel（Kymriah）上市用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）。
经基因改造后的T细胞受体能特异性的识别CD19的嵌合抗原受体，在20名接受CAR-T靶向CD19的B细胞瘤患者中，有8名达到了完全缓解或部分缓解！客观缓解率达到了40%。
而在CD19 CAR-T药物KTE-C19 临床Ⅱ期试验的中期结果进一步证明：KTE-C19在弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中显示高缓解率。试验中51例患者中有76%的患者出现响应，47%的人达到完全缓解，3个月后，33%的患者仍呈现完全响应。
然而CAR-T在显示出惊人疗效的同时，也伴随着严重的副作用。目前主要存在B细胞缺失、脱靶效应、细胞因子释放综合征和神经毒性。细胞因子释放综合征（CRS）也称为细胞因子风暴，通常表现为CAR-T治疗后，IL-6、IL-10和IFN-γ的增多。以轻微流感症状为主，但也有少数患者出现低血压、肺水肿、多器官衰竭甚至导致死亡。因此为了缓解由CAR-T带来的细胞因子风暴，FDA在批准诺华CAR-T产品的同时也批准了抑制细胞因子风暴的Tocilizumab的上市。
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