神经内分泌肿瘤(NETs)是一类主要起源于胃肠道和肺神经内分泌细胞的肿瘤。对于不可切除或转移性NETs的治疗目标是控制分泌症状(功能性肿瘤)、抑制肿瘤生长、改善患者生存以及长期维持患者HRQOL。基于RADIANT-4试验的安全性和有效性数据,依维莫司(飞尼妥)已经被批准用于晚期、非功能性、高分化的胃肠道或肺NETs。
RADIANT-4试验研究共入组302例患者,依维莫司(飞尼妥)和安慰剂治疗组分别为205和97例。依维莫司和安慰剂治疗组FACT-G总评分的基线平均值为81.2和82.6分,两组患者在治疗1年后总体依从性仍然很高,可以达到80%以上。依维莫司和安慰剂组FACT-G总评分降低至少7分的患者分别为79(39%)和39(40%)例,而两组从随机分组到FACT-G总评分明确恶化的时间分别为11.27和9.23个月(p=0.31),未见明显差异。
FACT-G子量表的事后分析显示,依维莫司(飞尼妥)和安慰剂组从随机分组开始到情感状况评分降低至少3分的时间有明显差异(22.21 vs 17.64个月),两组中情感状况评分降低至少3分的患者分别为51(25%)和30(31%)例。而两治疗组随机化开始到FACT-G其他几个子量表至少降低3分的时间并无明显差异。依维莫司和安慰剂组中WHO PS评分至少降低1类的患者分别为69(34%)和24 (25%)例,而两组从随机化开始到WHO PS评分明确恶化的时间并无差异。
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