胆管腺癌/胆管癌是一种罕见、恶性度高的肿瘤，不能手术切除或转移的患者5年生存仅约5%。迄今尚无在此类患者证实有临床获益的二线治疗方案。本项单臂Ⅱ期临床试验评价了瑞戈非尼在化疗失败的晚期或转移性胆管腺癌/胆管癌患者中的有效性及安全性。前3例患者给予160 mg（用药3周停1周）的初始剂量，经毒性评估后，后续患者的给药剂量调整为120 mg/d。主要终点是假设2个月为无效时的PFS，以中位PFS≥3.5个月作为药物有效的证据（α=0.10，力度80%）。
37例患者接受至少1个剂量的瑞戈非尼，其中28例患者可进行疗效评价。所有患者既往均接受过吉西他滨/顺铂治疗。研究显示，3例（10.7%）患者达部分缓解（PR），18例[64.3%，疾病控制率（DCR）75%]患者达疾病稳定（SD），7例（25%）患者疾病进展（PD）。中位PFS为3.55个月 （95% CI：2.1~5.72），中位OS为5.5个月（95% CI：4.04~NA）， 12个月和18个月的OS率分别为42%和38%。在30例接受≥1个周期治疗的患者，中位PFS和OS分别为3.91个月（95%CI：3.55~9.79）和13.4个月（95%CI：5.06~NA）。
研究中的药物毒性特征符合预期，3/4级毒副反应发生率为40.5%。最常见的毒性反应为高血压、低磷血症、HFSR和血清胆红素增高。11例（30.6%）患者需要调整用药剂量。研究显示，瑞戈非尼对化疗耐药的晚期或转移性胆管腺癌/胆管癌患者中有较好的疗效，未来需进一步研究验证瑞戈非尼在此类疾病中的临床疗效。
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