今年1月，一条喜讯在医药人的朋友圈刷屏：美国FDA宣布，授予百济神州BTK抑制剂zanubrutinib突破性疗法认定，用于治疗经治的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。这是中国本土研发的抗癌疗法首次获得FDA突破性疗法认定，堪称“零的突破”。BTK对于B淋巴细胞的发育和生长有着极为重要的作用。当BTK基因由于突变而失活时，骨髓里的B细胞就无法发育成熟。这正是布鲁顿医生所接手的患者体内缺乏免疫球蛋白的原因。
然而，这还不是BTK的全部功能。在分子层面，BTK是B细胞受体（BCR）信号通路的关键组成部分。当BTK失去作用时，细胞会出现异常。而倘若它过度活跃，同样会带来病变。在许多白血病和淋巴瘤患者体内的癌细胞中，BCR信号通路经常处于异常激活的状态，而这往往意味着BTK的激活。科学家们也证实，在慢性淋巴性白血病的癌细胞里，BTK蛋白的水平有所增加。针对BTK这个靶点开发抑制剂来治疗癌症，也成为了许多新药研发人员所工作的重点。
而说到BTK抑制剂，就不得不提伊布替尼Imbruvica（ibrutinib）这款重磅药物。这款新药的诞生故事可谓一波三折：它最初来自知名科学家Craig Venter博士创立的Celera Genomics，源自潘峥婴博士与团队的研发。后来，在杨森制药与Pharmacyclics的合作下，这款新药得到了美国FDA的突破性疗法认定，以及最终的上市批准。自2013年首次获批以来，Imbruvica也已经获得了10个批准，治疗套细胞淋巴瘤、慢性骨髓性白血病、以及华氏巨球蛋白血症等疾病。
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