对于部分携带HER2基因20号外显子插入突变的肺癌患者，T-DM1也有一定的疗效。2016年《Annals of oncology》杂志曾经报道过一组来自欧洲38家癌症中心的101名HER2阳性的病例汇总。中位总生存时间是2年，93%患者一线使用的都是化疗药，有效率为43.5%；65名患者使用了靶向HER2的靶向药，其中大多数病人都是化疗失败以后再用的靶向药，再次使用T-DM1，有效率50.9%，疾病控制率为75.5%。2017年ASCO会议也有相关介绍。
总体来说，T-DM1的疗效结果令人印象深刻，试验中的不良反应也是可控的。临床数据中患者寿命更长、有效率更高、毒性较小的事实表明，即使曾经接受两种或更多种HER2靶向治疗方案的患者，T-DM1也是一种很好的治疗方案。
T-DM1是首个应用于实体瘤的抗体药物偶联物（antibody - drugconjugate, ADC），NCCN 指南推荐其作为曲妥珠单抗治疗失败后的二线首选治疗方案。对于T-DM1的用法用量及配液输注说明。
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