肾上腺皮质癌是一种不太常见的癌症肿瘤，在海外医疗的相关研究中米托坦这款药物是目前唯一被美国FDA批准用于治疗肾上腺皮质瘤的药物，在治疗这类疾病上，相关的医疗数据较少，但是近些的一项海外医疗研究实验向我们揭露这款药物在治疗肾上腺皮质癌（ACC）患者上的潜力，并让我们了解了合适需要单药服药米托坦，以及何时需要联合治疗。
研究人员共纳入127例晚期ACC患者，用米托坦单药治疗。用Kaplan-Meier评估无进展生存期和总体生存期（PFS，OS）。Cox回归评估预后因子。研究结果显示26名患者（20.5％）出现客观反应，其中3名患者完全缓解。总体而言，中位PFS为4.1个月，中位OS为18.5个月。多变量分析显示两个主要预后因素：低肿瘤负荷：进展和死亡的风险比（HR）分别为0.51和0.59；米托坦在迟发晚期复发时开始：HR分别为0.35和0.34。因此，初次诊断后，67％的低肿瘤负荷和米托坦起始≥360天的患者获得临床益处。达到米托坦水平> 14 mg / l的患者OS显着更加。
从以上的海外医疗研究中我们可以发现目前米托坦这款药物在试验中的回应率大概在20%左右，虽然比之前的一些研究数据稍低，但是有超过20%的患者已经有了一年以上的无进展疾病控制。由此可见对于晚期肾上腺皮质癌和低肿瘤负荷的患者来说使用米托坦单药治疗效果更佳，但如果是早晚期肾上腺皮质癌患者并且有高肿瘤负荷则更推荐使用米托坦的联合治疗。
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